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同一个抗癌新药,两篇不同译文——
作者:USMedEdu
发表时间:2018-11-27
更新时间:2018-11-27
浏览:867次
评论:0篇
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这篇译文用语用词严重误导读者和患者!治愈率和治疗反应率/应答率完全不是一个概念!老刀读
了不能忍受这种夸大其词误导患者和读者的东西!于是也摘译了一下:美国懂行的朋友的评点:
“[强]@何刚纽约病理刀客 这是我看到的对这个新药的最客观的论述了,可能是因为编译。感谢。
朋友圈里铺天盖地的欢呼:广谱癌症治疗药物,75%的治愈率,只能呵呵了。LOXO从III临床结果
出来,我就一直关注,也间断持有过他们家股票,太熟悉这个药物了。只有在NTRK突变的患者
中,应答率是75%,(关键词,只是应答率,哪是治愈率);而NTRK突变只占在大多数实体肿瘤
类型中发生的几率不到1%,只有1%可以用。再次重复我们的观点:所有的科学研究,都是一点点
拱出来的。没有捷径,卫星也不是吹个泡就能放上天的。”

美国FDA批准上市larotrectinib——独特的针对NTRK阳性的DND-靶向治疗新药

Last updated: 2 hrs 6 minutes ago
AUTHORS: JENNIFER STRAITON, FUTURE SCIENCE GROUP

力刀 摘译

美国FDA近日批准第一代tyrosine receptor kinase抑制剂 (TRK) 用于治疗NTRK (neurotrophic
receptor tyrosine kinase)基因融合且无其他有效治疗方法的肿瘤。这是FDA第二次批准基于某特
定基因突变而非特定肿瘤的抗癌药物。

批准上市的larotrectinib (商品名:Vitrakvi®) 是根据其临床实验显示的总体治疗反应率 (ORR) 及其
反应持续时间结果:75% ORR和22%完全反应率、53% 的部分反应率。进一步的审批将根据其临
床实验所证实的结果和效益。

NTRK基因融合是基因谱的改变导致整体性活化TRK融合蛋白,其可为肿瘤源性蛋白和促进肿瘤细
胞增殖和存活,可见于成人和儿童多种实体肿瘤,诸如:甲状腺、肺、黑色素瘤等(可见:
Larotrectinib shows 93% response rate in pediatric cancer trial)。

使用该药的患者应选择那些肿瘤细胞存在NTRK融合的,其可用NGS或FISH检测确定。

“FDA批准larotrectinib临床应用标志着一个新的里程碑:根据NTRK基因融合突变——一个罕见的
癌症驱使因子。我亲眼目睹其用于治疗,特定患者无论其肿瘤类型或年龄、出现反应的第一手有价
值的资料“。Dr. David Hyman,纽约纪念斯隆-凯特琳癌症中心主持这项临床研究的负责人介绍
道。

需注意,larotrectinib临床显示其具有潜在神经毒性、肝毒性以及胎儿毒性副作用。约20%患者在
临床实验中出现不同程度,低度副作用反应,如:贫血、恶心、眩晕、便秘、腹泻及呕吐。

(来源:www.bayer.us/en/newsroom/press-releases/article/?id=123256 )

而另一篇同一药物却夸大其词带有误导读者的文章:
重大突破! 昨日,美国FDA正式上市“广谱”抗癌药,治愈率高达75%!

Original Ola 旧金山湾区华人资讯 今天

李咏的爱妻哈文,去年8月曾在微博发文:
“艾滋病疫苗都有了,癌症疫苗还远吗?”
然而,在李咏离开的整整一个月后

终于,就在昨天
一款精准抗癌药,在美国FDA正式上市!
针对17种肿瘤
有效率可高达75%!

这是有史以来第一款TRK抑制药物
第一款与肿瘤类型无关的“广谱”抗癌药
对于肿瘤无法切除,或已经转移的晚期患者有奇效

这无疑是最最振奋人心的重磅好消息
人类医学史上的又一伟大创举和传奇!



美国上市时间:2018年11月26日
批准单位:美国食品和药物管理局(FDA)
药物名称:Vitrakvi(又名Larotrectinib)
药物功效:有效对抗由单一罕见基因突变驱动的各种癌症
针对群体:患有实体肿瘤的成人和儿童患者
制造商:Bayer(拜耳)和Loxo Oncology共同研发


1、何时上市?
昨天,美国时间11月26日,抗癌药物Vitrakvi已经在美国正式上市。
Bayer和Loxo Oncology公司联合宣布,FDA已加速批准了其上市的时间。
Vitrakvi成为了第一个正式批准上市的口服TRK抑制药物,同时也是第一个与肿瘤类型无关
(tumor-agnostic)的“广谱”抗癌药。
在国内的上市时间目前并未公布。但进口生物制剂通常要经历几个月到几年的审批时间。


2、适应年龄?
婴儿至老年人均可适用。

3、能治疗什么?
可有效治疗的类型:
肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤
胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤
唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌
乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种

Vitrakvi用于治疗携带NTRK基因融合((gene fusion))的成人和儿童,局部晚期或转移性实体瘤患
者,并且没有产生已知的抗性突变,是转移性的或手术切除可能导致严重发病率,没有有效替代治
疗方案的。


LOXO-101是一个靶向药,针对的是NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合的肿瘤患者。
简单来讲这个新药不需要考虑癌症的发生区域,这就意味着不管什么癌种(组织/细胞/部位),只
要有NTRK基因融合,就可以使用Vitrakvi进行治疗。

所以,癌症患者可去做一下基因检测,一定去看看检测报告有没有这个基因融合。如果有,那么就
很有可能被该药物治愈!


(来源FDA官网)
4、多久会见效?
根据FDA公布数据显示,73%的患者反应时间为6个月以上,63%的患者反应时间为9个月以上,
39%的患者反应时间为12个月以上。

美国FDA:“精准抗癌,有效率高达75%”!
效果到底有多惊艳?

2018年2月,世界四大权威医学杂志之一《新英格兰医学杂志(NEJM)》发表的一项关于抗癌药
Vitrakvi(又名larotrectinib)的3项安全性,和有效性临床研究结果显示:
对于年龄为4个月至76岁的患者,针对17种不同癌症治疗的总体有效率为75%。
这项结果随后也被FDA所证实。



(来源:《新英格兰医学杂志》)

紧接着,2018年10月举行的欧洲肿瘤医学协会会议(ESMO2018)上,一项关于抗癌药Vitrakvi治
疗涵盖24种独特肿瘤类型的TRK融合癌症成人,及儿童患者的临床数据显示:
总缓解率:80%
部分缓解率:62%
完全缓解率:18%


令人振奋的数据不止这一点!
下面这些是临床接受抗癌药Vitrakvi治疗的最新部分案例:

胃肠间质瘤:
55岁男性
治疗前:癌细胞几乎已经扩散到整个肠胃和腹腔
治疗后:接受了9个周期治疗后奇迹出现,肿瘤明显缩小,目前正在接受第10周期治疗。


儿童纤维肉瘤:
16个月大的的婴儿
治疗前:经过基因检测后发现ETV6-NTRK3突变,接受了3次手术和化疗,效果依然不明显。
治疗后:接受抗癌药Vitrakvi成人剂量的液体制剂治疗3周期后,MRI磁共振显示肿瘤体积减少
90%!


乳腺癌:
50岁女性
治疗前:这位患者之前接受过多次的化疗和手术治疗,无奈最后肿瘤还是复发了,情况很严重
治疗后:使用了抗癌药Vitrakvi治疗20天之后,裸露的肿瘤几乎消失了。



未分化肉瘤
41岁女性
治疗前:患者的肿瘤细胞已广泛转移到肺部,很快要填满肺部了。
治疗后:迅速解决呼吸困难和低氧血症。2个周期后,大部分肿瘤消失,12个周期后,肿瘤组织几
乎完全消失!


经临床试验,服用这款药也会有一些副作用,常见的有疲劳、恶心、头晕、贫血、咳嗽、呕吐、腹
泻等。
和所有药物一样,这款神药长时间服用也会面临耐药性的问题。但据报道Loxo已经开发出第二代
TRK融合基因突变抑制剂LOXO-195,用于治疗那些对这款药已经产生耐药性的患者。

价格多少,能不能用的起?

昨晚Loxo Oncology公司也公布这款新药的价格:
成人胶囊批发采购费用:32,800美元,30天用量
儿童口服液配方的费用:起价为每月11,000美元,根据患者的表面积计算

高昂的价格也引起了患者家庭的质疑。
目前拜耳公司表示,患者不会负担不起,大多数患者的每月自付费用将为20美元或更低。
他们公司将帮助患者支付昂贵的费用,并将免费提供Vitrakvi,同时制定保险详细信息。如果患者
负担不起药物,由拜耳资助的慈善机构将免费提供该药物,拜耳还承诺,如果患者在治疗的前3个
月没有显示临床成效,将会退还保险公司或个人等支付者所有花费。

(来源:《Forbes》)

为何能治疗多种不同类型的肿瘤?

这款药是有史以来第一款TRK抑制药物。
TRK,是原肌球蛋白受体激酶 (tropomyosin receptor kinase) 是调节细胞通讯和肿瘤生长的重要信
号通路,而NTRK是编码TRK的基因。在罕见情况下,NTRK基因会与其它基因融合,导致TRK信
号通路不受控制,因而促进肿瘤的生长。

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